Генная коррекция в мозге: первый случай прямого введения генной терапии

В июне 2026 года центр Клалит-Шнайдер (Израиль) впервые ввел генную терапию напрямую в мозг пациента.

Восьмимесячный ребенок поступил с судорогами и отставанием в развитии. У него было диагностировано редкое наследственное неврологическое заболевание, связанное с отсутствием функционального гена. Прогноз без лечения считался фатальным.

Как проводилось лечение?

• экспериментальный препарат, ранее не применявшийся на людях
• рабочая копия гена доставлена вирусным вектором
• инъекция выполнена нейрохирургически, напрямую в мозг
• доза рассчитана индивидуально под размер мозга пациента
• получено экстренное разрешение регуляторов Израиля и международных инстанций

Ребенок выписан домой, он находится под наблюдением неврологов и генетиков.

Случай демонстрирует возможность прямой генной коррекции в ЦНС при заболеваниях, ранее считавшихся неизлечимыми.

Пока это остается единичным случаем без данных об отдаленной эффективности и безопасности.

Источник